毒素（ 英语 ：toxin），生物体所生产出来的毒物。这些物质通常是一些会干扰生物体中其他大分子作用的 蛋白质 或非蛋白质，包括 内毒素 和 。
除了细菌、 和 等微生物产生的毒物外，还有来自真菌（ 霉菌 毒素）、 （植物毒素）和动物（ 动物毒素 ）的毒素。
毒素是生物界长期进化发展的成果。 毒素的多样性是其基本特征，包括：生源多样性、 结构多样性、功能与作用机制多样性等。
毒素在药用、 、农药、中毒救治和武器上起着重要作用。 大部分毒素对人体的危害较大，轻者痛、痒，重者死亡，中毒者需要及时采取急救措施。
发现历史
原始阶段
上古时代 ，地球上到处都存在有毒的动物、植物和致病微生物。人类为了生存每天到处寻找可食的 、野果，猎捕动物。人类经常受到有毒动物、植物的危害，中毒事件经常发生。公元前600年， 西部的亚述人在泥砖上就记载有人们因食用 而发生 麦角 中毒的事件。
在这一阶段，人类对生物毒性的认识是很肤浅的，有时把中毒当作鬼神的惩罚。后来，人们在实践中，逐渐认识到哪些生物是有毒的，哪些生物是无毒的。但他们还不能总结提高到理性认识，由于文字发展的局限性，也不能把这些经验传授给后人。
经验积累阶段
在这一阶段，人类在生产实践中对毒素的认识积累了丰富的经验，不但学会了鉴别毒物，而且学会了应用毒素来为自己服务。生物 毒素-- 方面用于生产或战争中作为武器，如：南美的印地安人用 热带植物 防己科 的 构树 箭毒或 马钱子 属的提取物涂布在 箭头 上，使射中的人或动物不能活动。古代印度人也学会利用毒蛙皮肤分泌的毒素涂布在箭头上，作为毒箭。另一方面，生物毒素还常被人们用作自杀或他杀的工具。据史料记载， 中世纪 罗马教皇中有5人被毒死，中东地区的君主中有7人被毒死。至今， 非洲 仍有人用有毒植物自杀。
中国 文字中的“蛊”字，就是指毒物使人致死而不自知的意思。中国传说中的神农尝百草，实际上是中国人民在长期实践中对植物药用价值的认识过程。早在4 000年前，中国和 人民已知道用干燥的 蟾蜍 皮粉做强心剂。公元前200年中国的《 》《 》和《 》等书中已记载了近200种药物。 汉代 刘安 所著《 》中有“神农乃始教民，尝百草之滋味，当时一日而遇七十毒”，可见在尝百草过程中也常遇到毒物。公元1578年， 中国 药物学家 所著《 本草纲目 》中记载的892种药物中也包含许多毒物，而且还记载了许多治病和制药的方法。《本草纲目》被 誉为 中国 古代的 百科全书 。
人类在实践过程中对有毒动物、植物，从感性提高到理性认识经历了漫长的时间。而这些宝贵的知识普及到广大群众中去就更加困难。由于自然灾害和战争常迫使人们“饥不择食” 事件经常发生。1770~1780年，英国人移民到 东北地区 的 地区后，人丁不兴旺，有人认为是由于吃了真菌毒素污染的 所致。后来改吃 ，并加强了食品卫生监督以后， 麦角菌 中毒就不再成为 公共卫生 问题了。
18世纪 医生Joseph Boniven Orfila（1787~1850）是公认的 之父。他著有《毒理学》一书，强调 在毒理学研究中的重要性。他发现牛奶、蛋清、 和 氢氧化镁 有解毒作用。
toxin最早由有机化学家路德维希·布里格（Ludwig Brigg，1849-1919）使用，源自“有毒”一词。
不过，1926年在 苏联 、1929年在 爱尔兰 、1953年在 法国 、1979年在 埃塞俄比亚 仍不断发生麦角中毒。历史上，最严重的真菌毒素中毒事件发生在 前苏联 西伯利亚。当时正值 第二次世界大战 ，劳动力非常缺乏，田间粮食不能及时收割，次年春天，饥民食用了田间被污染的麦子，发生了大量真菌毒素中毒病人。其中， 阿穆尔州 10万居民中死亡1万多人。
成熟阶段
1962年成立了国际毒素学学会，出版有专业杂志《Toxicon》，自1962年以来每隔3年举行一次国际学术会议。在20世纪70年代出现了毒素学（toxinology）的词语。 由美籍华裔毒素学家杜祖健（Anthony T. Tu）主编的8卷本《天然毒素学手册》已于1998年出齐。
进入21世纪后，随着生命科学技术的发展，又出现了毒素 组学 、毒液组学（toxigenomics，venomics）等相关新词语，已经展开了多类生物毒素的 基因组学 、 蛋白质组学 、代谢组学、调控酶系组学等方面的研究工作。
词源
中国 古文字中的“蛊”字，即令人致死的“毒”。《 》《汉语大辞典》等对“毒”字有多种解释，其中重要的一条是“毒”“药”相连。中国有句 俗语 ：“是药三分毒”，有两种含意，即“凡是药，必有毒素成分，只看运用得恰当与否。”亦指“凡是药，多有毒副作用，必须小心使用。”中国 汉代 有一句名言：“药以治病，因毒为能”，“药也，其实堇也”，说明只有毒药，才是最佳， 就是药（堇，即毒堇，紫墓）。中医素有以毒攻毒的说法。
在英文中，“toxin”一词称“毒素，毒质”，“ 毒葛 ”称“毒物，毒药”，“venom”称“ 、毒性”，但在某些文献中，并未分得那么严格。 英国 一位著名医生P.M.Latham（1789~1875）这样论述毒物和药物的关系：“Poisons and medicines are oftentimes the samesubstances given with different intents”，意即毒物和药物往往是用于不同用途的同一物质。根据笔者的体会，毒物与药物，犹如孪生兄弟，紧密相连，只是剂量和用途的不同，而发挥不同的临床作用。过量为“毒”，适量为“药”。用于此为“毒”，用于彼为“药”。毒素最重要的特征是具有极高专一性的 生物活性 。
特征
多样性是生物界的基本特征，是生命世界的多彩展示。生物世界中的生物毒素也不例外，以多重方式显示出多样性特征：生源多样性、 结构多样性、功能与作用机制多样性等。生物毒素的多样性对于 、化学、医学、药物学以及 的多方面研究发展都具有重大的吸引力。
生源多样性是生物毒素多样性的基础特征，有毒生物物种遍及大部分生物门类，如细菌、真菌、植物、昆虫、 、 两栖动物 以及许多种属的海洋生物都可以产生或蓄积某些特定种类的生物毒素，其数量难以具体统计，构成了生物毒素的丰富资源基础。生物毒素展现了令人惊异的 结构多样性。已知结构的生物毒素可达数千余种。它们的 化学 结构型式包括了由简单的 小分子 化合物到复杂结构的 和 蛋白质 大分子等几乎所有化学类型结构，并且，许多结构型式是尚不存在于合成化学中的、有重要意义的新化学结构类型。 毒素有时以蛋白质的形式出现，通常是结合蛋白。
产生原因
生物毒素的存在是一种重要的生命现象。生物毒素是生物界长期进化发展的成果，生物毒素是具有特殊功能的 产物，具有重要的 生态学 意义。生物物种之间的化学生态作用是普遍现象，化学防御机制是保持生物物种 分布平衡 的基本因素。微生物、植物、与无脊椎动物等低等生物在生态关系中属于下位生物，往往是产生生物毒素的主要物种。植物产生的许多复杂 化学 结构的次生 代谢产物 ，对于鸟类、昆虫、 具有很高毒性，其目的是阻止这些生物食用果实、种子、枝叶而危害其生长与物种生存。例如植物 、果核中常含有剧毒 类化合物， 颠茄 中的 颠茄碱 生物碱也是剧毒化合物。植物中存在的一类 化学物质 称为植物 ，是一些45~54个 氨基酸残基 组成的 多肽 分子，对细菌、真菌有良好的抑制作用。植物中广泛存在的另一些毒性较低的 小分子 有机化学物质，如菇类化合物，则对异类植物物种可以起到生长抑制作用，提高自身物种的生存竞争能力。
许多在生态链中作为转载者的物种也会含有丰富的毒素。它们自身并不是生物毒素的合成者，而是从下位生物摄取毒素并且通过特殊适应机制闭锁或 阻抗 毒素而不致中毒，以特殊途径蓄留、浓集毒素转化为自身的 防御物质，以应对其上位的捕食者物种。许多鱼类与贝类即是生物毒素的重要转载者物种。例如 暗纹多纪鲀 是常见的剧毒鱼类，所含有的毒素称为 。但河豚毒素并不是在河豚体内自行化学合成的产物，而是来源于一些 共生的 ，通过多级 食物链 被河豚蓄留、浓集，转化成为河豚自我保护的化学防御手段。在有毒贝类中常见的神经麻痹性毒素也大都来源于有毒海洋藻类。
有毒动物存在的生物毒素与 防御机制或 捕食 机制有关。陆生动物蛇、蝎、 蜘蛛 、 两栖动物 蛙及海洋生物 、 鸡心螺 等，可以自身产生包含复杂有毒成分的 毒液 。这些捕食者物种常利用此类多种毒素成分组合的毒液猎取被捕食者。例如，毒蛇毒液含有多种 、心脏毒素、肌肉毒素、出血毒素及 磷脂酶 A等。又如每一种芋螺毒液中都常存在50~100种具有不同 生物活性 的 多肽 毒素，可以有效地利用它们组合成为多靶位导向攻击系统猎取被捕食者。
毒理作用
生物毒素毒理作用的特性可概括归纳为：①具有高生物活性；②对特定靶位具有高度选择性；③作用靶位及作用机制的多样性。
它们的毒性差异很大，从通常毒性很小（如 蜇伤）到即使在极低剂量下也可能致命（如 毒素）。 大部分生物毒素都具有极高的生物活性。与已知的药物毒物相比较，其毒性远大于已知的 化学 毒物。据统计，随着毒性等级的增加，生物毒素与合成毒物的数量比例显著升高，而且已知半致死剂量在0.01 ug/kg以下的高毒性 化学物质 则全部来源于天然的生物毒素。
各种生物毒素以多种方式参与生命系统和过程，发挥不同的重要作用。生物毒素常以高特异性选择作用于特定靶位分子。例如具有重要意义的生命酶系、 细胞 膜、受体、离子通道、 核糖体 蛋白等，产生各类不同的致死或毒害效应。生物毒素中存在多种高强毒性的 、心脏毒素、细胞毒素以及致癌物质。
化学物质对生物体的毒性或 作用都是这些物质与生物体内 生物大分子 的化学反应的结果，这些称为分子靶点或药物靶点。已知的药物靶点大致可分为受体、酶、离子通道、激素与 细胞因子受体 、 与 核受体 等几大类别。生物毒素中存在 结构各异的对各类靶点特异作用的 配体 ，具有很高的 生物活性 。
危害与救治
危害
生物毒素可能以各种方式进入人体，通常是吸入、摄入或皮肤吸收，也可能是喷射、叮咬或者蜇伤等。
生物毒素中毒，轻者，引起皮肤的红肿痒痛， 淋巴管炎 ，造成恶心、呼吸窘迫、 盗汗 、寒战发热、 耳鸣 、皮肤麻木感和肌肉抽搐等；重者，能直接溶解红细胞膜引起 溶血性贫血 ，引起肌原纤维的溶解，引起肾小管损害，同时对肌键、 软骨 也有坏死作用，造成深层组织坏死，甚至引起神经麻痹，中枢神经兴奋或抑制，心脏停跳或心率失调， 过敏性休克 ，呼吸中枢麻痹而死亡。
中毒救治
中毒（poisoning）是机体受到毒素的作用而引起机体的功能代谢或器质性改变后出现的疾病状态。根据发病的急缓、 病程 长短，以及临床表现不同，可将中毒分为急性、亚急性和慢性三类。一种物质的“有毒”与“无毒”是相对的。毒性大小也是相对的，取决于“剂量”的大小，形成了 剂量效应 关系。
中毒救治（poisoning treatment）是研究天然毒素的主要应用目的之一。据各国统计， 与生物毒素有关的真菌性中毒、植物性中毒、鱼贝类中毒等的发生率远远高于 化学 中毒，这在发展中国家尤为突出。蛇类、 、 、 、 等动物咬伤和 伤中毒，是热亚、 亚热带 和 区域常发生的中毒事件，所以必须加强中毒救治，发展解毒药物。
咬伤、蜇伤和中毒造成的伤害有可能相对较轻，也有可能使人衰弱，甚至危及生命。必须迅速采取行动，以阻止中毒或感染的扩散。被咬伤后，请立即用清水彻底清洗伤口，然后用无菌 敷料 覆盖伤口。如果手臂或腿被咬伤，则应将其固定。紧急寻求医疗帮助，并提供叮咬动物的详细信息。如果被昆虫蜇伤并且毒刺仍留在肉中，不要试图用手指将其拔出，而是使用诸如信用卡之类的边缘较锋利的物品沿皮肤刮擦。然后用肥皂和水清洗该区域。敷冰袋将有助于减少毒素的扩散。当受到 刺鱼 、 海胆 等的袭击时，应尽量使毒素失活。将伤口在热水中浸没30至60分钟，并尽快就医。
分类
根据毒素来源分类
细菌毒素
细菌毒素，细菌在代谢过程中产生的有毒 化学物质 。分为 和 内毒素 。 其主要有毒生物为病原性细菌，主要结构类型为双组分蛋白毒素、 脂多糖 内毒素，重要代表物为肉毒毒素、 、 肠毒素 、内毒素。
真菌毒素
真菌毒素，由真菌产生的具有 生物活性 的 小分子 化合物。 其主要有毒生物为真菌，主要结构类型为环系 ，重要代表物为 、 、单端孢霉烯毒素、T2毒素。
植物毒素
植物毒素，植物体内含有的能对人和动物等产生毒害作用或致死的化学成分，包括有高生物活性的各类次级代谢物。如生物碱、酚类、 和毒蛋白等。 其主要有毒生物为广泛分布，主要结构类型为生物碱、菇类、 、酚类、聚炔、非蛋白氨基酸、蛋白毒素，重要代表物为 Morphine 、箭毒、 、 蓖麻 毒素。
生物碱是含氮化合物，具有 碱的性质 ，可与酸形成盐类。生物碱本身一般不溶于水，而溶于醇、 乙醚 等有机 溶剂 中；其盐类易溶于水。生物碱具有较强的生理或 药理学 作用，故毒性较强。常见含生物碱的有毒植物多属 豆科 、 马钱科 、 石蒜科 、 天南星科 、 防己科 、 毛茛科 、 茄科 、 百合科 等。
糖苷类是由糖分子和非糖分子以苷式结合面成，其中非糖分子即糖苷配基，又名 糖苷 。由于 糖苷 配基的不同，糖苷类又可分为 氰苷 和 皂苷 等，还有许多对心脏具有强烈作用的强心苷类。氰苷多在存于 蔷薇科 和豆科植物中，也存在于 大戟科 中。皂苷多存在于豆科、 无患子科 和 薯蓣科 中。强心苷类多存在于 夹竹桃科 、百合科、 卫矛科 等植物中。
毒蛋白类虽然只在少数植物种子中出现，但毒性极强，如 蓖麻毒蛋白 就是一种极毒化合物。
除上述几种化合物外，有时一些有害金属或 无机盐 类可在某些植物中蓄积或富集，以致发生毒作用，例如 、 、 硫酸盐 等；它们虽然也可引起中毒，但严格说来，并非植物产生的毒素。
动物毒素
动物毒素，陆生和水生的有毒动物（包括 以至 ）所产生或具有的有毒物质称为动物毒素，可分：① 毒液 ，由毒腺产生经毒器放毒，毒液注入其他动物能使之中毒，如毒蛇的蛇毒。②经口毒物，经口内服后才能引起中毒，如河豚的挛毒素。③分泌毒，由毒腺产生，一般经分泌孔排出体外，接触染毒后可直接损伤人、畜皮肤粘膜，如 斑蝥 的 斑蝥素 。 其主要有毒生物为毒蛇、蝎、毒蛙、 ，主要结构类型为 多肽 毒素、蛋白毒素，重要代表物为 毒素、 毒素、 、蝎毒、蜘蛛毒素。
动物毒素 中危害最大的是蛇毒。 其中对人、畜有生命危害的剧毒蛇主要有 眼镜蛇属 、 眼镜王蛇 、银环蛇、 金环蛇 、 小头海蛇 、 环纹海蛇 、 青环海蛇 、 平颏海蛇 、 海蝰 、 圆斑蝰蛇 、 亚洲蝮属 等。 各种剧毒蛇的毒液排出量和对 小鼠 的 半数致死量 见下表。
蛇毒中含有多种 生物活性 物质：①毒性 多肽 或蛋白，如 神经毒素 。②膜 活性多肽 ，如心脏毒素。③蛇毒 Caspase-3 ，如 磷脂酶 A。④无毒的活性物质，如神经生长因素。每一种蛇毒含有多种不同的毒素， 眼镜蛇科 、 海蛇亚科 和 游蛇科 以神经毒为主，而 蝰科 以血循毒为主。除此之外，还包括 溶血性贫血 毒素、出血毒素、肌坏死因素、肾毒性因素等。
昆虫毒素，昆虫毒素一般可以分为活性毒素和次生毒素两类。活性毒素是在昆虫生长时本身就具有的毒素；次生毒素是在昆虫的 美国白灯蛾 时期，生活在有毒植物上，通过取食植物上的生物碱或对心脏有毒的配 来作为营养物，这些有毒的物质在昆虫体内并未被代谢而是被储存起来，使幼虫期保留了毒素，作为防卫之用。 其主要有毒生物为毒蜂、黄 胡蜂 、 芫菁科 、 ，主要结构类型为 多肽 毒素，重要代表物为蜂毒、斑蝥毒素。
海洋生物毒素
海洋生物毒素，海洋生物体内存在的一类高活性的特殊成分，一般具有剧烈毒性，主要由 或浮游植物产生，可在滤食性的软体贝壳类动物的组织内蓄积。 其主要有毒生物为藻类、毒贝、 鸡心螺 、 暗纹多纪鲀 、西加鱼类，主要结构类型为菇类、海洋生物碱、 类、 多肽 ，重要代表物为 、 鱼腥藻属 毒素、 、 、西加毒素、芋螺毒素。
许多通常可食用的鱼类和贝类在以有毒植物或藻类为食后变得有毒。当食用有毒的鱼或贝类时，毒药会攻击消费者的 神经系统 ，并导致一种有时称为雪卡毒的致命疾病。
根据病理学作用分类
1898年， 德国 的一名学生在实验时发现丫叮可使 对光过敏而死亡。20世纪60年代以后又发现一些化合物可使人产生光敏，如植物中的 。
蜂毒明肽（apamin）对 中枢神经系统 有特异性作用。生长在 热带 的 植物，牛羊吃了产生 和麻痹。 和黄芪属植物，动物采食后可引起以神经症状为主的慢性中毒，因此把这一类植物统称为疯草（locoweed）。 中国 疯草中为害最大的是 （ strictus Grah. exBenth）和变异黄芪（Astragalus Variabilis Bunge）。印度大麻能引起一系列精神病变，已成为世界性的毒品。
（Nerium indicum Mill）的叶、茎和根有剧毒，动物或人吃十几片叶子即能中毒。早期有恶心、呕吐、 ，最后累及心脏而死亡。 （Senecio）植物，如中国的 （ Tephroseris Kirilowii）能引起马的 ，其中毒症状为黄胆、腹泻，肝区疼痛。
一些真菌毒素具有致畸或致癌作用，如： 棒曲霉 素（ 展青霉素 ）小剂量注入鸡胚可引起畸变，国际癌症中心（IARC）已将黄曲霉素定为人类的致癌剂。
白苏 [Perilla frutescens（L.）Britt.]是一种野生香料植物，全国各地都有分布。茎叶中含有的 可引起 的 。
根据作用机理分类
根据作用机理，可分为 细胞 溶解毒素（直接作用于细胞膜，从而破坏靶细胞的功能，有的具有酶的功能，如从毒 中分离得到的Pallolysin能溶解多种动物的 红血球 ）、抑制 蛋白质 合成的毒素（如基因毒素）、作用于 细胞骨架 的毒素（如多种 ）、作用于离子通道的毒素（如 、 等作用于 钠离子通道 ， 鸡心螺 毒素作用于 钙离子通道 ）、作用于突触的毒素（如肉毒毒素、 破伤风 毒素，作用于突触）、凝血和 的毒素（如蛇毒中同时含有凝血和抗凝血两种毒素）等。
根据化学成分分类
根据 化学 成分，可分为蛋白质 类毒素 、 多肽 类毒素、糖蛋白类毒素和生物碱类毒素。
蛋白质类毒素
蛋白质类毒素包括：蛇毒、蝎毒和 黑眶蟾蜍 等动物分泌的毒液中含有对人体有毒的毒蛋白；致病微生物释放的 内毒素 ；蚕豆等植物中含有的对人体有毒的毒蛋白等。
多肽类毒素
多肽类毒素是一类非常重要的毒素，主要产生于微生物和植物，在动物中比较少见。细菌中的病原细菌、多肽类毒素是重要的致病因素。真菌以高等 担子菌门 中的 毁灭天使菌 产生的多肽类毒素居多。这类毒素以引起 消化系统 的不适、中毒为主；有的可以引起 神经系统 中毒。这类毒素中一些含有不常见氨基酸的毒素引起中毒，由于不能被 多肽 酶所 水解 ，因此发病严重，有时是致死性的。
多肽类蘑菇毒素分为 鹅膏 毒肽 （amatoxins）、 鬼笔属 毒肽（phallotoxins）和 毒伞肽 （virotoxins）三类。此类毒素均为 环肽 化合物。 鹅膏 毒肽 中的α-鹅膏毒肽和β-鹅膏毒肽在鹅膏菌中含量最高，并且也是主要的致死毒素。鹅膏肽类 化学 性质稳定，耐高温、耐干燥和酸碱，一般的烹 加工不会破坏其毒性。
海洋多肽 类毒素 是海洋生物毒素中毒性最强的毒素，它特异地作用于离子通道或分子受体的亚型，从而具有特定的生理活性，如镇痛，强心，降压，抗病毒、麻醉等。因此，海洋 多肽 类毒素 已成为临床用药物的重要来源；同时，海洋多肽类毒素作为分子 探针 ，也是 神经科学 上用于研究离子通道或分子受体亚型结构与功能的强大工具。比较有代表性的海洋多肽类毒素包括： 鸡心螺 毒素， 岩沙海葵毒素 、 水母 毒素等。
糖蛋白类毒素
糖蛋白广泛分布于动物、植物、细菌、真菌及病毒体内。几乎所有的膜蛋白和分泌蛋白都是糖蛋白。 例如，一种剧毒性 有机高分子化合物 糖蛋白 类毒素 ， 相思子 毒素。
生物碱类毒素
此类成分归为非肽含氮化合物更为确切，在动物中分布较广，多数具有类似生物碱的性质，分子中多数具有复杂的氮环结构，但直链含氮化合物也不少。
环外含氮类，如沙群 海葵 毒素，最早是从 刺胞动物门 毒沙群海葵中分离出来的毒性极强的化合物，其卵的毒性最大，1g卵所含毒素足以杀死10万只20g体重的 小白鼠 ，它是迄今为止在非蛋白毒素中毒性最强的化合物。
胍类 衍生物 ，如 河豚毒素 ，是从海洋河豚类的 卵巢 及肝脏中分离出来的具有强烈毒性的化合物，有镇痛和局部麻醉作用，麻醉强度为 可卡因 的1600倍。
吲哚 类，如从 蟾蜍 皮肤分泌腺中分离出的活性碱，其中主要是 5－羟色胺 及其衍生物。
而含有生物碱的有毒植物多见于 曼陀罗 、红颠、发芽马铃薯、 毒芹 、毒蘑等。此类植物所含生物碱对人体有毒，主要作用于 中枢神经系统 及植物神经系统，中毒者大多表现为 神经系统 功能紊乱。
应用领域
药用
毒素是传统中药的重要来源。早在4000多年前，中国已将 （即 蟾蜍 皮肤的分泌物，其主要成分为蟾蜍毒）用作强心药，比 欧洲 国家使用 （ ）作强心剂要早很多。公元前200年，中国使用斑蝥治疗“蛊毒”“消疹块”，外用治恶疮、 、瘦疣，其主要成分为斑 毒。
现代利用生物毒素直接作为治疗药物的例子并不鲜见。如简箭毒碱作为肌松药物、 Morphine 作为镇痛药物、 洋地黄 作为强心药物以及使用 长春花 碱等各种来自自然界的细胞毒物作为抗癌药物都久已为人所熟知。另一个有意义的例子是自 毒蜥 （Heloderma suspetum）中分离出的一类 寡肽-1 （exendins），它们与 胰高血糖素 样肽 GLP 结构相似，但在 羧基 末端延长了9个残基，发现此类化合物作用于GLP-1受体可刺激 胰岛素 分泌。多种动物实验证实，exendin-4对治疗⒉型糖尿病及肥胖病有良好效果。 河豚毒素 虽然具有很高毒性，但其药用研究仍然很受注意，主要作用包括镇痛（晚期癌症， 神经痛 ，脉管炎痛）、戒毒（吗啡， 海洛因 等戒断综合征）、镇咳（百日咳，气喘）以及治疗 关节炎 等。在河豚毒素 化学 结构的启发下，一些抗病毒、抗癌与神经系统药物也在发展之中。
生物毒素在新药研究中的更重要的意义在于开拓新颖的化学结构类型，成为极有价值的新药导向化合物。许多生物毒素具有非常特殊的 化学 结构与 立体化学 特性。生物毒素分子提供的丰富复杂化学结构信息，常成为新药分子设计与化学结构改造的主要基础，例如源自 Morphine 结构的数十类合成化合物已达几千种以上，若干合成化合物的镇痛活性强于吗啡10000倍以上。
生命科学
毒素可以作用于不同的细胞受体和不同的离子通道，也可以作用于神经突触的前后，因而成为 、 生物化学 、 生理学 和免疫学的重要研究工具。
例如，20世纪60年代，分离乙 胆碱受体（ 乙酰胆碱 recepter，AchR）遇到了难题，数年不能解决，后来，中国台湾毒素专家李镇源等运用了α- 毒素，才得以将N-胆碱受体分离成功，从而真正确立了受体的概念，是为世界瞩目的重要成果。又如，应用 、 毒素、ω- 蜘蛛 毒素、ω-芋螺毒素（conotoxin）等作为主要研究工具，完成了对离子通道研究的重大突破。
生物毒素中蕴藏着奇妙的重要的 信息，常以某种高特异性的作用方式，作用于特定的靶分子，故成为探讨生命现象的重要工具。
蛇毒含有近40种酶，约占蛇毒蛋白组分50%，其中有些酶可作为生化研究的工具酶。例如，磷酸二 酶、5- 核苷酸 酶是测定 核酸 顺序、 基因工程 中的重要工具酶；L-氨基酸氧化酶用作工具酶，能生产30多种高纯度的α- ，还可用该酶鉴别氨基酸的光学异构体；某些 Caspase-3 对亮氨基酸具有高度的专一性，可用作 蛋白质 的一级结构的测定。
农药
生物毒素可以开发新 剂和新 。毒素是有毒动物自卫和摄食的自益素，多数有毒动物直接或间接给人类带来的好处远大于对人类的损害，它们每天都在大量消灭农业害虫、 或病原昆虫，抑制着这些害虫的数量增长，成为自然界生物链中不可缺少的一部分。如蛙和 蟾蜍 、 唇足纲 、 、 、蚂蚁、 、 、 等，都是 消灭害虫 的能手。有些植物毒素本身就是杀虫剂，如羊踯躅（Rhododendron molle G. Don）毒性很大，是南方农村常用的杀虫剂。
细菌毒素如苏芸金芽孢杆菌（Bacillus thuringiensis，Bt）的伴孢 ，对昆虫的毒性较强，Bt 杀虫脒 剂早已商品化，不但 效果很好，而且对人畜无毒，无抗药性，不环境污染，又能保护昆虫的天敌，成为害虫 生物防治 的主力军。某些 动物毒素 （如蝎毒、 毒），含有只作用于昆虫而对 没有影响的昆虫 ，亦可进一步研究使之成为高效无毒的生物杀虫剂。
大胡蜂毒素，被 国誉为“绿色农药”，经万倍稀释，可杀灭多种农林害虫，而对鸟类、哺乳动物和人均无伤害，也没有残留毒性，有利于生态和环境保护。
中国 （Bmk）昆虫神经毒素的研究已有良好的开端。已做了分离、纯化、 及毒素分子氨基酸序列分析、初步基因研究及 晶体学 研究，期望获得单一组分的蝎昆虫毒素基因，获得大量单一组分的蝎昆虫毒素，进而对其进行 点突变 ，探讨毒素结构与功能的关系，进行新型生物杀虫剂的开发及抗虫转基因的研究。
中的 毒素，其 杀虫脒 效果比 还强，却对温血动物无毒，是理想的杀虫剂。德国就曾用一种蚂蚁拯救了一片被 松毛虫属 危害的森林。
的 神经毒素 能阻断昆虫 神经节 的传导，根据其结构合成的杀虫剂，可消灭多种农业害虫（如 、 等）。此种杀虫剂在生物组织和自然环境 中能 迅速分解，不会污染环境，且对温血动物（鸟类和 ）无毒，大大优于有机磷农药。
武器
目前，毒素能符合生物战剂使用条件的种类不多，但随着遗传工程和 分子生物学 的发展，越来越多的毒素成为潜在的生物战剂。生物毒素根据其来源可以分为 动物毒素 、植物毒素、细菌 和细菌内毒素等，其中以细菌外毒素应用最为广泛。根据外毒素对 宿主 细胞的 亲和性 及作用方式，可将其分成4类，即 肠毒素 、细胞毒素、 和溶细胞毒素。
1971年12月16日第2826（ XXVI ）号决议通过《禁止细菌（生物）和毒素武器的发展、生产及储存以及销毁这类武器的公约》，并开放给各国签字、批准和加入，于1975年3月26日生效。
2001年， 将50种战剂列入核查清单（见下表），其中有37种用于战争，而 已研制的生物战剂包括细菌、病毒、毒素、衣原体、 、真菌等6类共47种。目前，美军至少储存有16种生物战剂，其中有 、 土拉弗朗西斯菌 、 、 黄热病 病毒、委内瑞拉马脑炎病毒、肉毒毒素、 、Q热立克次体等8种列装。
环境毒素
环境毒素，为各种原因释放到环境中的有毒物质。既包括人为制造的，也包括自然界产生的。 1962年 美国 生物学家 蕾切尔·卡逊 （ Rachel Carson ）的 《 寂静的春天 》（Silent Spring ）出版后，人们对环境污染物的认识明显提高。
人为制造的环境毒素包括：生物战剂（例如 橙剂 ）、工业污染物、矿山排放、石油泄漏物、医疗和核废料、空气和水污染物，以及合成激素等； 印度博帕尔毒气泄漏案 （45吨有毒的 异氰酸甲酯 气体从杀虫剂厂逸出）和 切尔诺贝利核事故 （ 核反应堆 爆炸后大量放射性物质被释放到大气中）。
还有一些是 食物链 中，对人类健康有害的环境毒素，包括：麻痹性贝类中毒（ PSP ） 、 健忘 性贝类中毒（ASP） 、 腹泻 贝类中毒（ dsp ） 、神经毒性贝类中毒（NSP） 等。